卢修斯首仿！新药贝组替凡！带你一起对抗希佩尔-林道综合征！

贝组替凡——为希佩尔-林道综合征患者带来希望的新星

PART.01

VHL综合征：复杂而严峻的挑战

    希佩尔 - 林道综合征，简称 VHL 综合征，是一种由 VHL 基因突变引起的常染色体显性遗传病。该疾病可累及多个器官系统，其中肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤是最为常见的表现形式。

肾细胞癌

    VHL 综合征患者发生肾细胞癌的风险极高。这些肿瘤通常为双侧多发性，且具有侵袭性。传统的治疗方法包括手术切除、放疗和化疗，但对于晚期或复发性肾细胞癌患者，治疗效果往往不尽人意。

中枢神经系统血管母细胞瘤

    中枢神经系统血管母细胞瘤可发生在脑、脊髓等部位，引起头痛、头晕、视力障碍、肢体无力等症状。手术切除是主要的治疗方法，但对于一些位于重要功能区的肿瘤，手术风险较大，且术后容易复发。

胰腺神经内分泌肿瘤

    胰腺神经内分泌肿瘤在 VHL 综合征患者中的发生率也较高。这些肿瘤可分泌多种激素，引起不同的临床症状，如低血糖、消化性溃疡等。手术切除是首选的治疗方法，但对于不能手术或转移性的肿瘤，治疗选择有限。

PART.02

贝组替凡：创新的治疗选择

    贝组替凡是一种新型的口服药物，专门用于治疗成年 VHL 综合征患者的相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。它的出现为这些患者带来了新的希望。

作用机制

    贝组替凡通过抑制缺氧诱导因子 - 2α（HIF-2α）的活性，从而发挥抗肿瘤作用。在 VHL 综合征患者中，由于 VHL 基因的突变，导致 HIF-2α 无法正常降解，从而过度积累，促进肿瘤的生长和发展。贝组替凡能够特异性地结合并抑制 HIF-2α，阻断其下游信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖、血管生成和代谢，从而达到治疗肿瘤的目的。

临床试验数据

    在一项名为LITESPARK-004的2期临床试验中，贝组替凡对VHL相关胰腺病变（包括胰腺神经内分泌瘤（pNETs）和浆液性囊腺瘤）显示出持久的抗肿瘤活性。研究结果显示，胰腺神经内分泌瘤（pNETs）和浆液性囊腺瘤的客观缓解率（ORR）为84%，仅胰腺神经内分泌瘤（pNETs）的客观缓解率（ORR）为91%。这些缓解是持久的，大多数患者的缓解持续至少36个月。

使用方法和注意事项

使用方法：

   贝组替凡是一种口服药物，每日一次，每次 120mg。应在空腹状态下服用，即至少在餐前 1 小时或餐后 2 小时服用。如果患者错过了一次剂量，应尽快补服，但如果距离下一次服药时间不足 12 小时，则不应补服，应按照正常时间服用下一次剂量。

注意事项：

（1）在使用贝组替凡之前，患者应告知医生自己的病史、过敏史和正在使用的药物，以便医生评估是否适合使用该药物。

（2）贝组替凡可能会影响血压，患者在治疗期间应定期监测血压，并按照医生的建议进行降压治疗。

（3）贝组替凡可能会引起贫血，患者在治疗期间应定期进行血常规检查，并根据检查结果进行相应的治疗。

（4）贝组替凡可能会对肝脏和肾脏功能产生影响，患者在治疗期间应定期进行肝肾功能检查，并根据检查结果调整剂量或停药。

（5）贝组替凡可能会与其他药物发生相互作用，患者在使用该药物期间应避免同时使用其他可能影响其疗效或安全性的药物。

贝组替凡是一种具有广阔前景的治疗 VHL 综合征的药物。它的出现为患有相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的成年 VHL 综合征患者带来了新的希望。在医生的指导下，合理使用贝组替凡，可以有效地控制肿瘤的生长，改善患者的症状，提高患者的生活质量。让我们共同期待贝组替凡在未来的临床应用中发挥更大的作用，为更多的患者带来福音。