维奈托克登场：治疗染色体17p缺失或复发/难治性CLL治疗，维奈托克的作用机制及治疗费用。

维奈托克：靶向治疗的“利剑”，破解CLL复发与难治之谜

白血病之殇：17p 缺失与复发 / 难治性 CLL 的困境

    CLL是一种以功能异常的成熟淋巴细胞克隆性增殖为特征的血液系统恶性肿瘤，常累及外周血、骨髓和淋巴组织。染色体17p缺失是CLL中一个极为不利的预后因素，17p染色体上含有重要的肿瘤抑制基因TP53，当该区域发生缺失时，肿瘤抑制功能丧失，导致白血病细胞的增殖、存活和耐药性调控失衡。携带染色体17p缺失的CLL患者对传统化疗方案反应不佳，疾病进展迅速，复发率高，中位生存期较染色体正常的CLL患者明显缩短。

一、维奈托克的使用

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作用机制

   维奈托克是一种强效的选择性BCL-2抑制剂。BCL-2蛋白负责调节细胞的正常凋亡，但在肿瘤细胞中BCL-2蛋白会过度表达，反而阻止细胞凋亡。维奈托克通过与BCL-2蛋白结合，抑制其抗凋亡功能，恢复细胞的正常凋亡过程，从而诱导肿瘤细胞死亡。这种靶向治疗方式能够精准地作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤，为CLL患者提供了一种更为有效的治疗选择。

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 规格＆价格

100mg/片x120片/盒；￥1300

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 服药指南

   维奈托克推荐剂量是按每周剂量逐步递增的方式服药。

急性髓系白血病AML：

   第一天100mg；

   第二天200mg；

 第三天开始以后都是每天400mg。

慢性淋巴细胞白血病CLL：

第一周，每日一次，一次20mg。

第二周，每日一次，一次50mg。

第三周，每日一次，一次100mg。第四周，每日一次，一次200mg。第五周至以后，每日一次，一次400mg。

   直至疾病进展或不可接受的毒性。患者每天需在大约相同时间与食物和水一起服用，应整片吞服，吞咽前不能咀嚼、粉碎或破碎。

二、临床试验与疗效数据

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VENICE-1试验

   VENICE-1是一项评估维奈托克单药治疗复发或难治性CLL（R/R CLL）成人患者疗效和安全性的Ⅲb期临床试验。该试验纳入了258名患者，其中包括先前未接受B细胞受体相关激酶抑制剂（BCRi）治疗的患者和接受过BCRi治疗的患者。研究结果显示，先前未接受BCRi治疗的191名患者的完全缓解率（CR）为35%，先前接受BCRi治疗的67名患者的CR为27%。整体人群的中位无进展生存期（PFS）为28.3个月，先前未接受BCRi治疗组为28.8个月，先前接受BCRi治疗组为23.4个月。中位总生存期尚未达到，5年生存率在先前未接受BCRi治疗组为75%，在先前接受BCRi治疗组为61%。

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其他相关研究

   在另一项研究中，维奈托克联合阿卡替尼（Acalabrutinib）的治疗方案也显示出显著的疗效。在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布的一项Ⅲ期AMPLIFY试验中，研究人员将867名既往未接受过治疗的CLL患者随机分配接受不同治疗方案。结果显示，接受阿卡替尼联合维奈托克治疗的患者，其无进展生存期显著优于接受传统化疗方案的患者。这表明维奈托克不仅在单药治疗中表现出色，在联合治疗方案中也具有显著的疗效。

药品批文

三、注意事项

    在使用维奈托克时，患者需要特别注意一些事项。肿瘤溶解综合症是维奈托克治疗过程中可能出现的严重不良反应之一，在治疗前有高肿瘤负荷的CLL患者中曾发生肿瘤溶解综合症，包括致命性事件和肾衰竭需要透析等情况。因此，患者在初始5周启动阶段具有肿瘤溶解综合症风险，需要密切监测血液化学指标，根据情况进行预防性的水化、抗高尿酸血症等治疗。如果风险增加，可应用更强措施，如静脉水化、频繁监视、住院观察。此外，维奈托克可能会导致中性粒细胞减少，治疗阶段要密切关注完全血细胞计数，对严重中性粒细胞减少的患者，可能需要中断给药或调整剂量。同时，治疗前、期间或后不要给予减毒活疫苗直至B细胞恢复。

    维奈托克对于染色体17p缺失或复发/难治性CLL提供了有效的治疗手段。它的出现，为患者提供了更长生存期的可能。让我们共同期待，在医学的不断发展下，维奈托克能发挥出更大的作用，为更多患者带来福音。

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