血小板异常治疗药物全知道：平衡血液中的 “小卫士” 数量

血小板异常治疗药物全知晓

    血小板症包括血小板增多症和血小板减少症，这两种情况都与出血和血栓形成的风险密切相关。血小板增多症以血小板计数增高为主要表现，而血小板减少症则以血小板计数降低为特征。针对这两种疾病，选择合适的治疗药物至关重要。不同的药物，其作用机制、适应症、副作用各不相同，只有深入了解并合理应用，才能确保治疗效果，降低潜在风险。

血小板减少症：隐藏在血液中的风险与困扰

    血小板减少症是一种较为常见的血液系统疾病，它指的是外周血中血小板计数低于正常范围。血小板在人体的止血过程中起着至关重要的作用，当血小板数量减少时，患者可能会出现皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，严重时甚至会发生内脏出血或颅内出血，危及生命。血小板减少症的病因多种多样，包括免疫性因素（如特发性血小板减少性紫癜）、骨髓造血功能障碍（如再生障碍性贫血）、药物不良反应、感染、脾功能亢进等。不同病因导致的血小板减少症在治疗方法上存在差异，但药物治疗往往是其中的关键环节。

血小板减少症药物治疗——服药指南和注意事项

联合制药版阿伐曲波帕

【适应症】

治疗计划接受手术的慢性肝病成人血小板减少症(低血小板)。

【用法用量】

阿伐曲泊帕Avatrombopag是一种口服片剂。对于计划进行手术的慢性肝病患者的血小板减少症的治疗，通常在手术前10至13天开始，每天一次，共5天。

对于ITP病患者的血小板减少症的治疗，按医生指导服用，通常每天一次与食物一起服用。

【副作用】

Avatrombopag可能会引起副作用。常见的有：极度疲劳、头痛、流鼻血或牙龈出血、关节痛等。

严重副作用有：手、脚或腿肿胀、疼痛、发红；呼吸急促、发烧、咳嗽、胸痛或心跳加快、胃痛等。

卢修斯版阿伐曲波帕

【适应症】

治疗计划接受手术的慢性肝病成人血小板减少症(低血小板)。

【用法用量】

阿伐曲泊帕Avatrombopag是一种口服片剂。对于计划进行手术的慢性肝病患者的血小板减少症的治疗，通常在手术前10至13天开始，每天一次，共5天。

对于ITP病患者的血小板减少症的治疗，按医生指导服用，通常每天一次与食物一起服用。

【副作用】

Avatrombopag可能会引起副作用。常见的有：极度疲劳、头痛、流鼻血或牙龈出血、关节痛等。

严重副作用有：手、脚或腿肿胀、疼痛、发红；呼吸急促、发烧、咳嗽、胸痛或心跳加快、胃痛等。

卢修斯版艾曲波帕

【适应症】

治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜患者的血小板减少。

【用法用量】

1.艾曲波帕的起始剂量是50 mg每天1次；对东方人患者或中度或严重肝功能不全患者，起始剂量为25mg每天1次，空胃给药（餐前1小时或2小时）。

2.艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50X109/L。每天剂量不要超过75mg。

3.服用两周，以两周为周期加量至最大剂量每天150mg。主要终点是血液反应，12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止治疗。

【不良反应】

最常见不良反应是：恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。

【警告和注意事项】

1.艾曲波帕（Eltrombopag）和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。

2.为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50×10^9/L。

3.每天最大剂量建议不超过75mg。

4.重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量也中断艾曲波帕（Eltrombopag）。

【药物相互作用】

1.艾曲波帕是OATP1B1转运蛋白的抑制剂。紧密监查患者过量暴露于OATP1B1底物，如罗苏伐他汀(rosuvastatin))药物征象和症状并考虑减低这些药物的剂量。

2.多价阳离子(如、铁、钙、铝、镁、硒、和锌)显著减低艾曲波帕的吸收；必须不在任何含多价阳离子药物如抗酸药、乳制品、和矿物补充剂4小时内服用艾曲波帕。

【特殊人群】

妊娠：可能引起胎儿伤害。

哺乳母亲：应中断艾曲波帕。

艾曲波帕和阿伐曲波帕主要区别有：

一、化学结构与性质

两者都是小分子促血小板生成素受体激动剂，但化学结构不同。艾曲波帕是非肽类，在水中溶解性差，口服后肠道吸收受食物影响；阿伐曲波帕口服生物利用度较好，吸收不太受食物影响。

二、作用机制细节

艾曲波帕主要刺激骨髓巨核祖细胞增殖分化来增加血小板，还能间接调节免疫减少血小板破坏；阿伐曲波帕也通过激活信号通路促进巨核细胞成熟和血小板生成，但在细胞内信号调节和对巨核细胞的作用环节可能与艾曲波帕有差异。

三、临床应用

适用人群和疾病类型：艾曲波帕广泛用于慢性免疫性血小板减少症（成人和儿童）、丙肝相关血小板减少症和化疗后血小板减少症；阿伐曲波帕主要用于计划手术的慢性肝病相关血小板减少症，在免疫性血小板减少症应用范围较窄。

艾曲波帕必须空腹服用，阿伐曲波帕用药时间不受食物严格限制。

四、安全性和不良反应

非血液学不良反应：艾曲波帕对胃肠道刺激性强，对肝功能有损伤；阿伐曲波帕胃肠道反应相对轻，可能有胆红素升高、疲劳、头痛等情况。

血小板增多症：血液中的潜在危机

    血小板增多症是一种以血小板计数持续高于正常范围为主要特征的血液疾病。正常情况下，人体血小板计数维持在一定水平，以保障止血功能的正常运作。但当血小板异常增多时，会导致血液黏稠度增加，血流速度减慢，从而容易引发血栓形成。血栓可发生在身体的各个部位，如肢体血管导致肢体麻木、疼痛甚至坏疽；脑血管血栓可引发脑梗死，出现头晕、言语不利、肢体偏瘫等症状；心血管血栓则可能导致心肌梗死，严重威胁生命健康。此外，血小板增多症患者还可能伴有出血倾向，表现为鼻出血、牙龈出血、皮肤瘀斑等，这看似矛盾的出血与血栓并存现象，正是血小板增多症复杂病理机制的体现。其病因可分为原发性（如原发性血小板增多症，是一种骨髓增殖性肿瘤）和继发性（由感染、炎症、肿瘤、缺铁等其他因素引起），不同病因的治疗策略有所差异，但药物治疗在其中都占据着重要地位。

血小板增多症药物治疗——服药指南和注意事项

卢修斯版阿那格雷

【适应症】

阿那格雷是一种血小板减少剂，用于治疗继发于骨髓增生性肿瘤的血小板增多症，以降低血小板计数升高和血栓形成的风险，并改善相关症状，包括血栓出血事件。

【用法用量】

•成人的起始剂量为每日四次，每次0.5mg，或每日两次，每次1mg。

•儿科患者的起始剂量为每天0.5mg。

•维持起始剂量至少一周，然后逐渐调整以维持目标血小板计数。

•在任何一周内，剂量增量不得超过0.5mg/日。单次剂量不得超过10mg/日或2.5mg/次。

•中度肝损伤：从每天0.5mg开始。

【警告和预防措施】

•心血管毒性：据报道，阿那格雷可导致QT间期延长和室性心动过速。治疗前对所有患者进行心血管检查，包括心电图。监测患者的心血管造影。

•肺动脉高压：在开始治疗之前评估潜在的心肺疾病。

•出血风险：监测患者的出血情况，包括同时接受其他已知会引起出血的药物联合治疗的患者。

【不良反应】

最常见的不良反应（发生率≥5%）是头痛、心悸、腹泻、乏力、水肿、恶心、腹痛、头晕、疼痛、呼吸困难、咳嗽、气胀、呕吐、发热、外周水肿、皮疹、胸痛、厌食、心动过速、不适、感觉异常、背痛、瘙痒、消化不良。

【药物相互作用】

•其他PDE 3抑制剂：加剧心肌收缩力减弱的作用。

•阿司匹林和增加出血风险的药物：同时使用会增加出血风险。

【特定人群使用】

•哺乳期母亲：停止哺乳或停止用药。

卢修斯版莫洛替尼

【适应症】

适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）]的成人贫血患者。

【用法用量】

1、每日口服一次，每次200mg，随餐或空腹均可。

2、严重肝损伤（Child-Pugh C级）：将起始剂量降至150 mg， 每日口服一次。

【警告和注意事项】

一、 感染的风险

接受LuciMomel治疗的患者中有13%出现严重(包括致命)感染(如细菌和病毒，包括新冠肺炎)。接受LuciMomel治疗的患者中有38%出现感染。

乙型肝炎再激活：乙型肝炎病毒载量(HBV-DNA滴度)增加，伴有或不伴有丙氨酸转氨酶(ALT)或天冬氨酸转氨酶(AST)升高，已有慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染患者服用JAK抑制剂(包括LuciMomel)的报告。

二、 血小板减少症和中性粒细胞减少症

LuciMomel可导致血小板减少症和中性粒细胞减少症。对于血小板减少症或中性粒细胞减少症，中断给药或减少剂量。

三、 肝中毒

总的来说，在接受LuciMomel治疗的患者中，ALT和AST(所有级别)分别有23%和24%出现新的或恶化的升高；3级和4级转氨酶升高分别发生在1%和0.5%的患者。在基线时监测肝脏检查，在治疗期间每月监测一次，持续6个月，然后根据临床指征定期监测。如果怀疑与治疗相关的ALT、AST或胆红素升高。

四、 主要心血管不良事件(MACE)

另一种JAK抑制剂增加了类风湿性关节炎患者发生MACE的风险，包括心血管死亡、心肌梗死和中风[与使用肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂治疗的患者相比]。在开始或继续使用LuciMomel治疗前，考虑患者个体的益处和风险，尤其是目前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管风险因素的患者

五、 血栓症

另一种JAK抑制剂增加了类风湿性关节炎患者血栓形成的风险，包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成(与用TNF阻滞剂治疗的患者相比)，这是一种LuciMomel没有适应症的疾病，评估有血栓形成症状的患者并进行适当治疗。

六、 恶性肿瘤

另一种JAK抑制剂增加了类风湿性关节炎患者中除非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)以外的淋巴瘤和其他恶性肿瘤的风险(与使用TNF阻滞剂治疗的患者相比)。现在或过去吸烟的人风险更高。

阿那格雷和莫洛替尼主要区别有：

  莫洛替尼作为一种Janus激酶抑制剂，其最常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。

   相比之下，阿那格雷主要通过抑制巨核细胞分化降低血小板计数，其副作用主要包括心血管系统的乏力、心悸、水肿，消化系统的腹痛、恶心、腹胀。

   阿那格雷在治疗血小板增多症方面显示出较高的有效率，总体有效率可高达93%，且相比其他治疗药物，阿那格雷更具优势，因为它只抑制巨核细胞，不会影响白细胞、红细胞等其他血液成分，没有潜在的致癌作用。

   阿那格雷可能会增加骨髓纤维化转化或缩短总生存的风险，且在使用过程中可能出现进行性贫血、心律失常、体液潴留、心力衰竭或头痛等不良反应，特别是在老年和有心脏病史的患者中。

    血小板减少症的治疗药物多种多样，每种药物都有其独特的作用机制、服药指南和注意事项。患者在接受治疗过程中，应积极配合医生，严格遵守服药指南，密切关注自身身体状况，及时发现和处理可能出现的问题，以提高治疗效果，降低出血风险，改善生活质量。

   其余还有碧康、珠峰、耀品国际、大熊等制药品牌，详细请咨询工作人员。