艾曲波帕助力：慢性特发性血小板减少性紫癜血小板回升之路

艾曲波帕——攻克慢性免疫性血小板减少性紫癜血小板难题

慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜的危害

    在人体的血液循环系统中，血小板如同一个个小小的 “凝血卫士”，它们在止血过程中发挥着不可或缺的作用。当血管受损时，血小板会迅速聚集到伤口处，相互粘连并形成血栓，从而阻止血液的进一步流失。然而，有一种疾病却让这些 “凝血卫士” 陷入困境，那就是慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）。

   慢性 ITP 是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地将自身血小板识别为外来的 “敌人”，进而产生抗体对其进行攻击和破坏。这就导致血小板的数量急剧减少，患者的止血功能受到严重影响。他们可能会出现自发性的皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，严重时甚至会发生内脏出血，如胃肠道出血、脑出血等，这些情况都可能危及生命。据统计，约有 30% - 40% 的慢性 ITP 患者会出现较为严重的出血症状，需要积极的干预治疗。而且，长期的血小板减少状态还会影响患者的生活质量，使他们时刻处于对出血的担忧之中，在工作、学习和社交等方面都受到诸多限制。

艾曲波帕登场：开启血小板提升之旅

    面对慢性 ITP 患者血小板减少的难题，艾曲波帕的出现为治疗带来了新的曙光。艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂（TPO - RA），它通过与巨核细胞表面的促血小板生成素受体相结合，激活细胞内的信号传导通路，促进巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。

   艾曲波帕的独特优势在于它能够特异性地作用于血小板生成的关键环节，而不像传统的免疫抑制剂那样广泛地抑制免疫系统，从而减少了因免疫抑制带来的感染等不良反应的发生风险。它就像是一把精准的钥匙，只开启血小板生成的 “大门”，而不干扰身体其他正常的免疫功能。

艾曲波帕的疗效与实验数据

临床试验数据

   在一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中，艾曲波帕显示出显著的疗效。治疗第6周，艾曲波帕组中PLT≥50×10^9/L的患者比例显著高于安慰剂组（64.71%对11.11%，P=0.001）。此外，至少1次PLT≥50×10^9/L的患者比例在艾曲波帕组也显著高于安慰剂组（94.11%对33.33%，P<0.001）

疗效维持与预测因素

   在另一项研究中，106例ITP患者接受艾曲波帕治疗，总反应率达到78.3%。其中，44.3%的患者达到完全反应，34.0%的患者达到有效反应。研究还发现，停止其他ITP合并治疗后无复发、艾曲波帕开始减停时血小板计数≥100×10^9/L以及艾曲波帕开始减停时剂量≤25 mg/d是获得长期疗效（TFR）的预测因素

艾曲波帕的使用方法与注意事项

用法用量

1.艾曲波帕的起始剂量是50 mg每天1次；对东方人患者或中度或严重肝功能不全患者，起始剂量为25mg每天1次，空胃给药（餐前1小时或2小时）。

2.艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50X109/L。每天剂量不要超过75mg。

3.服用两周，以两周为周期加量至最大剂量每天150mg。主要终点是血液反应，12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止治疗。

注意事项

1.艾曲波帕（Eltrombopag）和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。

2.为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50×10^9/L。

3.每天最大剂量建议不超过75mg。

4.重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量也中断艾曲波帕（Eltrombopag）。

    艾曲波帕作为慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜治疗的一种重要药物，通过其独特的作用机制和大量临床实验数据所证实的疗效，为众多患者带来了血小板提升的希望，改善了他们的出血症状和生活质量。但在使用过程中，患者也需要严格遵循医生的指导，注意用药的相关事项，同时期待未来艾曲波帕在联合治疗等方面能够取得更多的突破，为慢性 ITP 患者的治疗开启新的篇章。