上市！聚焦首个也是唯一适用于骨髓纤维化合并贫血患者的药物——莫洛替尼！

莫洛替尼——攻克骨髓纤维化贫血的新利器

骨髓纤维化与贫血的 “纠缠”

骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓中的纤维组织过度增生，正常的造血细胞被取代，导致造血功能受损。这种疾病不仅会引起脾脏肿大、全身症状（如疲劳、盗汗、体重减轻等），还常常伴随着贫血的发生。贫血会使患者出现面色苍白、头晕、乏力等症状，严重影响患者的生活质量和日常活动能力。对于中度或高风险的骨髓纤维化（MF）患者，贫血问题更为突出，治疗也更加棘手。而真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）在疾病进展过程中也可能继发骨髓纤维化，进而导致贫血，进一步增加了治疗的复杂性。

莫洛替尼的 “登场”

莫洛替尼是一种新型的靶向治疗药物，它通过特异性地抑制某些信号通路，来调节骨髓纤维化患者的造血功能和免疫反应，从而改善贫血症状，提高患者的生活质量。

作用机制

莫洛替尼能够选择性地抑制 Janus 激酶（JAK）信号转导和转录激活因子（STAT）通路中的 JAK1 和 JAK2 激酶。在骨髓纤维化的发病机制中，JAK-STAT 信号通路过度激活，导致造血细胞的异常增殖和分化，以及炎症细胞因子的释放增加。莫洛替尼通过抑制这一通路，减少了异常造血细胞的增殖，促进了正常造血细胞的生成，同时减轻了炎症反应，为改善贫血创造了有利条件。

临床试验数据

在关键性临床3期试验MOMENTUM中，莫洛替尼展现了令人鼓舞的效果。治疗24周时，莫洛替尼组达到总体症状评分（TSS）较基线改善超过50%的患者比例为25%，显著高于对照组的9%。此外，莫洛替尼组和对照组24周时不依赖输血的患者比例分别为31%和20%；莫洛替尼组和对照组脾脏体积减少超过35%的患者比例分别为23%和3%。这些临床试验数据充分证明了莫洛替尼在治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）成人贫血患者中的显著疗效，为其临床应用提供了坚实的证据支持。

莫洛替尼的用药指导

正确使用莫洛替尼是确保其疗效和安全性的关键。以下是莫洛替尼的一般使用方法：

对于大多数患者而言，推荐的初始剂量为每日一次，每次100mg。医生会根据您的具体情况调整剂量。请务必按照医嘱服药，不可自行增减剂量或停药。通常建议在每天固定时间服用，以保持稳定的药物浓度。如果错过了一次服药，请尽快补服；但如果接近下一次服药时间，则跳过错过的剂量，按常规时间继续服药即可。

莫洛替尼的出现为中高危骨髓纤维化患者带来了新的治疗希望。作为首个也是唯一适用于骨髓纤维化合并贫血患者的药物，莫洛替尼在提高患者生活质量方面具有重要意义。然而，患者需谨慎使用，遵循专业医疗人员的指导，以最大程度地发挥药物疗效并减少不良反应的发生。这款药物的出现，标志着骨髓纤维化治疗领域的一大进步，为众多患者带来了新的希望和选择。