赛普替尼（塞尔帕替尼）：在 RET 突变癌症治疗中的关键角色与显著成效

赛普替尼：如何精准攻克 RET 相关癌症难题

    今天，我们要聚焦的是一款在RET靶点肿瘤治疗领域展现出巨大潜力的药物——赛普替尼。它为患有RET基因突变的癌症患者带来了全新的治疗选择和生存希望。

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RET癌症患者的治疗困境

RET基因融合阳性非小细胞肺癌

   非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌中较为常见的类型，当患者的肿瘤呈现转染重排（RET）基因融合阳性时，传统的治疗手段往往难以精准打击癌细胞。这部分患者在疾病进展过程中，面临着治疗效果不佳、病情反复等难题，严重影响了生存质量和预期寿命。

RET突变型甲状腺髓样癌

   对于晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，无论是成人还是12岁及以上的儿童，由于肿瘤的特殊性质，缺少有效的系统性治疗方案。这类患者急需一种能够精准针对RET突变的药物，以控制病情的发展。

RET融合阳性甲状腺癌

   在甲状腺癌发展到晚期或转移性阶段，且呈现RET融合阳性，同时对放射性碘治疗难治时，患者的治疗选择变得极为有限。现有的治疗方法难以满足患者的需求，迫切需要新的药物来打破这一困境。

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赛普替尼：精准抗癌的神奇子弹

独特的作用机制

   赛普替尼是一种高选择性的RET激酶抑制剂。它能够精准地识别并结合RET基因融合或突变所产生的异常蛋白，阻断RET激酶的活性，从而切断肿瘤细胞生长和增殖的信号传导通路。通过这种方式，塞普替尼能够有效地抑制肿瘤细胞的生长、扩散和存活，达到抗癌的目的。

联合制药赛普替尼生产批文

广泛的适用范围

   赛普替尼的神奇之处在于它不仅仅适用于某一种癌症，而是对多种与RET基因相关的癌症都具有显著疗效。无论是RET基因融合阳性的非小细胞肺癌，还是RET突变型甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌，赛普替尼都展现出了强大的抗癌潜力，为不同类型的患者带来了希望。

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临床实验数据见证显著疗效

非小细胞肺癌患者的治疗成果

   LIBRETTO-001研究是赛普替尼治疗RET融合阳性晚期NSCLC的关键研究之一。该研究结果显示，247例既往接受过铂类化疗的患者：

   客观缓解率（ORR）达61.5%；

   中位无进展生存期（mPFS）达26.2个月；

   中位总生存期（mOS）达47.6个月；

   69例初治患者的ORR高达82.6%；mPFS达22个月，mOS未达到，超半数患者（52.3%）实现超5年生存。

   此外，LIBRETTO-431 III期随机对照研究进一步夯实了赛普替尼在一线治疗中的地位。该研究显示，在一线治疗ITT–帕博利珠单抗人群（ITT人群占比81%）中，赛普替尼较化免联合方案mPFS实现翻倍（24.8 vs 11.2个月），疾病进展或死亡风险显著降低53.5%。

甲状腺髓样癌（MTC）

   对于晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者，赛普替尼同样表现出色。在成人患者组中，客观缓解率（ORR）达到了69%，中位缓解持续时间（DOR）为22.0个月。在12岁及以上儿童患者组中，也观察到了良好的疗效，客观缓解率与成人组相近，且患者对药物的耐受性良好。这些数据充分证明了赛普替尼在治疗RET突变型甲状腺髓样癌方面的有效性，为患者带来了新的生机。

甲状腺癌患者的治疗希望

   在针对需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者的研究中，赛普替尼的客观缓解率（ORR）达到了82%。这一数据令人振奋，表明绝大多数患者在接受治疗后都能获得肿瘤的明显缓解。中位缓解持续时间（DOR）尚未成熟，但初步数据显示出良好的持久性。这为这类患者带来了极大的鼓舞，让他们看到了战胜病魔的希望。

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赛普替尼服药指南

规格＆价格：

   40mgx120片；￥2000

剂量与服用方法：

   对于成人患者，赛普替尼的推荐剂量为每日两次，每次口服160mg。对于12岁及以上儿童患者，剂量需要根据体重进行精确计算，一般为每日两次，每次口服12mg/kg（最大剂量不超过160mg）。无论是成人还是儿童，都应在每天固定的时间服用，以确保药物在体内的稳定浓度。

   赛普替尼应整片吞服，不要咀嚼、压碎或掰开药片，以保证药物的完整性和正常吸收。药物可以与食物同服，也可以空腹服用。但如果患者在服用过程中出现胃肠道不适症状，如恶心、呕吐、腹泻等，建议与食物一起服用，以减轻不适。

注意事项：

1.不良反应监测

   赛普替尼治疗期间，患者可能会出现一些不良反应，常见的包括水肿、口干、腹泻、转氨酶升高、高血压等。需要关注的≥3级不良反应主要为高血压、转氨酶升高、QT间期延长等。患者在用药期间应定期进行血液检查、心电图检查等，以便及时发现并处理不良反应。

2.药物相互作用

   在使用赛普替尼期间，患者应告知医生正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂等。某些药物可能与赛普替尼发生相互作用，影响其疗效或增加不良反应的风险。

3.特殊人群用药

   对于孕妇、哺乳期妇女以及育龄期患者，应在医生的指导下谨慎使用赛普替尼。目前尚不清楚塞普替尼是否会通过乳汁分泌，因此哺乳期妇女在使用期间应停止哺乳。此外，赛普替尼对生育能力的影响尚不明确，育龄期患者在治疗期间应采取有效的避孕措施。

    赛普替尼的出现，为RET基因相关的癌症患者带来了新的希望和转机。它以精准的作用机制、显著的临床疗效和相对良好的安全性，在癌症治疗领域崭露头角。然而，我们也要清楚地认识到，每一种药物都有其适用范围和注意事项，患者在使用塞普替尼治疗时，必须在医生的严格指导下进行，密切关注身体的变化，及时与医生沟通。相信随着医学研究的不断深入和发展，会有更多像赛普替尼这样的创新药物问世，为癌症患者带来更多治愈的可能。让我们共同期待那一天的早日到来，让癌症不再是人类健康的巨大威胁。

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